基因治疗与基因编辑，基因编辑通过什么手段编辑

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1、技术原理DNA的编辑其实原理很简单，就是通过一种合适的酶，可以定向的把其中的一个碱基脱氨，再经修饰就变成了另外一种碱基。

2、基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”，实现对特定DNA片段的敲除、加入等。

3、CRISPR-Cas9基因编辑技术就是通过人工设计的 sgRNA(guide RNA)来识别目的基因组序列，并引导 Cas9 蛋白酶进行有效切割 DNA 双链，形成双链断裂，损伤后修复会造成基因敲除或敲入等，最终达到对基因组DNA 进行修饰的目的。

基因敲除实现造血干细胞稳定重建

1、在体外使用crispr技术后，他们将正常临牀供体造血干细胞中的ccr5基因敲除。在造血干细胞移植科胡良甲教授的共同努力下，他们实现了临牀供体造血干细胞ccr5基因的敲除。从基因编辑供体获得的cd34+成人造血干细胞成功移植到患者体内。

2、年，一名同时患有白血病和艾滋病的“柏林病人”在接受具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植后，血清中的HIV病毒得到有效清除，实现了艾滋病的“功能性治愈”。

3、基于CRISPR的成体造血干细胞基因编辑技术能够在患者体内实现长期稳定的基因编辑效果，经过编辑后的成体造血干细胞能够长期重建人的造血系统。

4、研究结果显示：利用CRISPR/Cas9技术，科学家对人造血干细胞进行基因编辑，基因编辑后的干细胞在动物模型中可长期稳定重建造血系统，并且其产生的外周血细胞具有抵御艾滋和白血病的能力。

5、待超剂量放、化疗后再回输给病人，以此重建造血功能。适合于淋巴瘤和实体瘤的患者，经治疗已获完全缓解的急性白血病病人，若无合适的异基因供者，也可考虑自体造血干细胞移植。

1、人们欣喜地看到，通过将β细胞移植到小鼠体内，可以保护缺乏 β细胞 的小鼠免于罹患糖尿病。Dieter Egli博士说，如果能将修正后的β细胞安全地植入患有单基因糖尿病的人体内，那就相当于治愈了糖尿病。

2、如果明确基因突变位点，可通过基因编辑技术来替换突变基因实现彻底治愈。

3、就目前的医疗水平而言，尚不能根治每一位糖尿病。尽管胰腺细胞移植和基因疗法的发展对糖尿病人是一种希望，但是科学家们还在设法寻找新的技术和途径，来提高这种病人的生活质量。但是我们都能够控制它。

4、胰岛细胞移植是一项有前景的治疗方法，特别是对于糖尿病患者来说。然而，要将其应用于临床实践并广泛用于治疗糖尿病仍需时间和大量的临床研究。尽管当前的研究进展很有希望，但在短期内完全治愈糖尿病仍然具有挑战性。

5、克隆技术还可用来大量繁殖有价值的基因，例如，在医学方面，人们正是通过“克隆”技术生产出治疗糖尿病的胰岛素、使侏儒症患者重新长高的生长激素和能抗多种病毒感染的干挠素，等等。

通常生物体内的染色体都是成对的，每一对都是一模一样，彼此频繁地交换相应的DNA片段，这种交换改变了遗传物质，有利于物种除去有害的变异。由于变异DNA区域在基因上的扩展，X染色体与其相配对的那条染色体之间的交换越来越少。

以色列技术学院和美国密西根大学的科学家研究发现，人类第8号染色体产生的变异可能是导致大部分结肠癌的主要原因。以、美两国科学家是在“结肠癌与分子流行病学”的合作研究上取得这一突破的。

Y染色体基因不全。这也是为什么男性成年前死亡率高、且寿命较女性短的原因。

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